Menu
Pacienti a návštěvy

Klinické studie léčivých přípravků vyvíjených v ÚHKT – zkušební stránka

Klinické hodnocení bezpečnosti a účinnosti autologních CART19 lymfocytů u pacientů s relabovanou nebo refrakterní akutní Blymfoblastovou leukemií (B-ALL) nebo s relabovaným či refrakterním B-buněčným non-Hodgkinským lymfomem (BNHL). Otevřená studie fáze I se zvyšující se dávkou.

B-buněčné non-Hodgkinské lymfomy (B-NHL) a B-buněčná akutní lymfoblastová leukemie jsou onemocnění lymfatického systému. Většina B-buněčných malignit exprimuje antigen CD19, který je normálně exprimován během všech fází vývoje B-lymfocytů až do fáze plazmatických buněk, které tento antigen neexprimují.

Léčba B-buněčných malignit je kombinací chemoterapie, biologické léčby pomocí protilátek a transplantace krvetvorby. V nedávné době byly vyvinuty nové léčebné postupy založené na bispecifických protilátkách, inhibitorech signální transdukce nebo imunotoxinech. Výsledek léčby B-buněčných malignit se významně liší mezi jednotlivými subtypy těchto onemocnění, nicméně platí, že pacienti, kteří zrelabují po několika liniích léčby včetně transplantace krvetvorby nebo nedosáhnou remise na začátku léčby, mají velmi špatnou prognózu s očekávaným přežitím v řádu měsíců. U takovýchto pacientů jsou prakticky vyčerpány možnosti poskytnutí prokázané účinné kurativní léčby a jsou proto kandidáty pro experimentální léčbu v klinických studiích.

CD19 CAR T lymfocyty (CART19) jsou T lymfocyty geneticky modifikované pomocí chimérického antigenního receptoru specifického na antigen CD19 (CD19 CAR). Tento CAR je tvořen variabilní doménou protilátky specifické na antigen CD19 spojenou s transmembránovou doménou antigenu CD8 a ko-stimulační doménou antigenu 4-1BB a částí TCR řetězce zeta. CD19 CAR rozpoznává neoplastické a normální B lymfocyty, po jejich rozpoznání CART19 zabijí rozpoznané neoplastické i zdravé B buňky. CART19 po aplikaci proliferují a po odstranění v organismu přítomných B lymfocytů se jejich aktivita utlumí a postupně se snižuje jejich počet, až mohou z organismu zcela vymizet.

Léčba pomocí CART19 buněk byla nedávno schválena FDA pro relabovanou nebo refrakterní (r/r) B-ALL a r/r B-NHL (subtyp difuzní velkobuněčný B-lymfom, DLBCL) a v současnosti je považovaná za nejúčinnější terapii těchto onemocnění. V již proběhlých klinických studiích hlavní komplikací po podání CART19 byly syndrom z nádorového rozpadu, syndrom z uvolnění cytokinů, neurotoxicita a deplece B lymfocytů. Tyto nežádoucí vedlejší účinky jsou v současnosti dobře charakterizované a lze je účinně tlumit či jim předcházet.

Záměrem této klinické studie je určit bezpečnost a účinnost CD19 CAR T lymfocytů vyrobených pomocí genetické manipulace transposonem piggyBac u pacientů s r/r B-ALL a R/R B-NHL, u nichž již byly vyčerpané běžné terapeutické možnosti. S přihlédnutím k dostupným informacím o bezpečnosti a účinnosti CART19 buněk má tato terapie celkově pozitivní poměr risk/benefit. Z toho vychází návrh této studie zaměřené na stanovení bezpečnosti autologních CART19 lymfocytů u pacientů s r/r B-buněčnou akutní lymfoblastovou leukemií (B-ALL) nebo r/r B-buněčným non-Hodgkinským lymfomem (B-NHL).

Studie nabírá nové subjekty. Kontaktujte hlavního zkoušejícího – MUDr. Jan Vydra, Ph.D.

Viz také: Klinické studie v ÚHKT


Tento článek je pouze na zkušebním webu a není vyjádřením ÚHKT.  Oficiální web viz uhkt.cz


Rychlý kontakt

Ambulance
+420 221 977 315

Lůžkové oddělení
+420 221 977 226

JIP
+420 221 977 294

Transplantační jednotka
+420 221 977 229

Telefonní seznam ÚHKT


Provozní doba

Ambulance
Po – Pá: 7:00–18:00

Denní nemocnice
Víkendy: 9:00–13:00

Návštěvy
Lůžkové oddělení
Po – Ne: 13:00–18:00

JIP a Transplantační jednotka
Po – Ne: 13:00–18:00

Kudy k nám

map

Ústav hematologie a krevní transfuze
Budova B
U Nemocnice 2094/1
128 00 Praha 2

Nejbližší stanice metra: Karlovo náměstí (linka B)

Nejbližší stanice tramvaje: Karlovo náměstí (10, 16, 22), Moráň (3, 6, 10, 16, 18, 24)

Nejbližší stanice autobusu: U nemocnice (148), Karlovo náměstí (176)

Jak se k nám dostanete